Klinické studie a nestandartní léčebné programy

S ohledem na vážnou prognózu onemocnění je navzdory dostupnosti nintedanibu nadále doporučováno zvážit, zda by nemocný mohl profitovat z účasti v klinické studii. Protože se jedná o téma často zmiňované v médiích, lékaři, tak i samotnými pacienty, dovolujeme se níže uvést vysvětlení několika pojmů, jejichž znalost může orientaci v problematice výrazně ulehčit.

Pacientů se klinická studie týká od II fáze (pilotní studie) – v rámci této fáze zkoušení léčiva se sledují především nežádoucí účinky léčby, závislost účinku léčiva na jeho množství a osud léčiva v organismu, od jeho podání po vyloučení.

Fáze III (rozšířená klinická studie) studuje účinnost a bezpečnost podávání hodnoceného léčiva.

Ve fázi IV (po registraci léčivého přípravku) se ověřují účinky léčiva v klinické praxi po dobu minimálně pěti let od registrace. Sleduje se výskyt a závažnost nežádoucích účinků, tvoří se dávkovací schémata a kombinace.

Dále se setkáváme s termínem kontrolovaná klinická studie. To označuje uspořádání, kdy porovnáváme skupinu nemocných užívajících zkoumanou látku se skupinou užívajících tzv. placebo (tj. neúčinnou látku upravenou do stejné lékové formy jako lék) nebo zavedenou dostupnou léčbu pro dané onemocnění (komparátor). Pacienti bývají rozděleni do skupin náhodně (studie je označována jako randomizovaná). Zaslepení studie snižuje riziko předpojatosti. Ani pacient ani lékař nemají informace o tom, do jaké skupiny je nemocný zařazen a zda užívá placebo nebo účinnou látku. Otevřené studie se zabývají dlouhodobou bezpečností a účinností udržovací léčby.

Vývoj a zkoušení nových léčiv je upraven mnoha legislativními předpisy a podroben přísné kontrole státních i mezinárodních institucí.

Pokud není ve státě, kde se pacient léčí, registrován žádný lék na jeho onemocnění, lze využít tzv. soucitný program. Týká se nemocných s život ohrožujícím chronickým onemocněním, které vážně zhoršuje kvalitu života, tedy i s IPF. Pokud léčba takového onemocnění existuje a pacient nemůže být zařazen ani do klinické studie s účinnou látkou, lze o přístup k léčbě žádat na příslušných oprávněných úřadech (obvykle Státní ústav pro kontrolu léčiv SÚKL).

Další možností, jak zajisti léčbu neregistrovaným léčebným přípravkem, je kontaktovat přímo výrobce léku – hovoříme o pacientském programu nebo o programu „na jméno pacienta“. Data o léčbě takto léčených pacientů má k dispozici pouze výrobce léku.

Program širšího přístupu také umožňuje nemocným pokračovat v užívání léčby, i pokud již byla ukončena klinická studie, které se pacient účastnil. Účast v těchto programech je legislativně ošetřena stejně jako účast v klinických studiích.

Anketa

Máte předběžně zájem o účast na besedách o IPF?

AnoNeHlasovat